Drug Safety Mail 2018-41
Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) vom 31.07.2018
Rote-Hand-Brief zu Spinraza® (Nusinersen): Berichte über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus, der nicht mit einer Meningitis oder Blutung in Verbindung steht
Nusinersen wird zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet. Durch einen Defekt des Chromosoms 5q fehlt Patienten mit SMA das „Survival Motor Neuron“ (SMN)-Protein, das für das Überleben und die normale Funktion von Motoneuronen entscheidend ist. Nusinersen ist ein synthetisches Antisense-Oligonukleotid, das zur Produktion von funktionstüchtigem SMN-Protein befähigt, sodass die Symptome der Erkrankung gelindert werden. Nusinersen wird intrathekal mittels Lumbalpunktion angewendet.
Bei mit Nusinersen behandelten Patienten, einschließlich Kindern, wurde über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus (sog. Hydrocephalus communicans) berichtet, der nicht mit einer Meningitis oder einer Blutung in Zusammenhang steht. Einigen betroffenen Patienten wurde zur Behandlung ein ventrikulo-peritonealer Shunt (VPS) implantiert.
Die Patienten/ ihre Betreuer sollten vor Therapiebeginn über Anzeichen für einen Hydrozephalus informiert werden und bei folgenden Symptomen einen Arzt aufsuchen: anhaltendes Erbrechen oder Kopfschmerzen, unerklärliche Bewusstseinsstörungen, und bei Kindern eine Zunahme des Kopfumfangs. Patienten mit Anzeichen und Symptomen, die auf einen Hydrozephalus hinweisen, sollten weiter untersucht werden. Bei Patienten mit eingeschränktem Bewusstsein sollte ein erhöhter Liquordruck und eine Infektion ausgeschlossen werden.
Es gibt nur begrenzte Informationen über die anhaltende Wirksamkeit von Nusinersen, wenn ein VPS implantiert wird. Behandelnde Ärzte sollten Patienten, die nach der Implantation eines VPS weiterhin Nusinersen erhalten, engmaschig überwachen und regelmäßig untersuchen. Patienten/ Betreuer sollten darüber informiert werden, dass Risiken und Nutzen einer Behandlung mit Nusinersen bei Patienten mit einem VPS nicht bekannt sind.