Drug Safety Mail 2021-17
Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) vom 18.03.2021
Rote-Hand-Brief zu Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec): Risiko einer thrombotischen Mikroangiopathie
Im Zusammenhang mit Onasemnogen-Abeparvovec wurde eine thrombotische Mikroangiopathie (TMA) berichtet. Diese akute und lebensbedrohliche Erkrankung ist gekennzeichnet durch Thrombozytopenie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung. Sie trat insbesondere in den ersten Wochen nach der Behandlung auf.
- Zusätzlich zu den bislang empfohlenen Laboruntersuchungen sind nun auch die Bestimmung des Kreatininwertes sowie ein großes Blutbild (einschließlich Hämoglobin und Thrombozytenzahl) erforderlich.
- Die Thrombozytenzahl soll in der Woche nach der Infusion engmaschig, danach regelmäßig überwacht werden. Im Falle einer Thrombozytopenie sollten weitere Untersuchungen einschließlich Tests auf hämolytische Anämie und Nierenfunktionsstörung erfolgen.
- Bei Symptomen oder Befunden, die auf eine TMA hindeuten, sollte direkt fachärztlicher und multidisziplinärer Rat in spezialisierten Zentren eingeholt werden. Die TMA sollte unverzüglich behandelt werden.
- Betreuungspersonen sollten über Anzeichen einer TMA wie Blutergüsse, Krampfanfälle, Oligurie informiert werden. Bei Auftreten dieser Symptome sollte unverzüglich eine ärztliche Notfallbehandlung erfolgen.
Onasemnogen-Abeparvovec wird angewendet zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Unter den insgesamt etwa 800 weltweit behandelten Patienten wurden fünf Fälle von TMA bestätigt. Zur TMA zählen das hämolytisch-urämische Syndrom (HUS) sowie die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP).
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