Rote-Hand-Brief zu ▼ Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec): Tödliche Fälle von akutem Leberversagen

Bei Patienten, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden, wurden tödliche Fälle von akutem Leberversagen berichtet.

• Die Leberfunktion sollte vor der Behandlung und regelmäßig für mindestens drei Monate nach der Infusion überwacht werden.
• Wenn sich die Leberfunktion verschlechtert und/oder Anzeichen oder Symptomen einer akuten Erkrankung auftreten, sind Patienten unverzüglich auf eine Leberschädigung zu untersuchen.
• Wenn Patienten nicht ausreichend auf Kortikosteroide ansprechen, sollte ein pädiatrischer Gastroenterologe oder Hepatologe konsultiert und ggf. die Dosierung angepasst werden.
• Die Kortikosteroide sollten erst dann ausgeschlichen werden, wenn die Leberfunktionstests unauffällig sind (normale klinische Untersuchung, Gesamtbilirubin sowie ALT- und AST-Werte unter dem 2-fachen der Normobergrenze (2 × ULN)).
• Betreuungspersonen sollten über das schwerwiegende Risiko einer Leberschädigung und die Notwendigkeit einer regelmäßigen Überwachung der Leberfunktion informiert werden.

Onasemnogen-Abeparvovec ist für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Es sind zwei tödliche Fälle von akutem Leberversagen bei Patienten mit SMA im Alter von vier bzw. 28 Monaten berichtet worden, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden.

Die Produktinformation wird aktualisiert.

Rote-Hand-Brief zu ▼ Zolgensma^® vom 16.02.2023