Rote-Hand-Brief zu Ocaliva (Obeticholsäure): Empfehlung zum Widerruf der Genehmigung für das Inverkehrbringen in der Europäischen Union aufgrund eines nicht bestätigten klinischen Nutzens
Drug Safety Mail 2024-31
Ergänzung vom 18.09.2024: Das BfArM informiert auf seiner Webseite darüber, dass der Beschluss der Europäischen Kommission, mit dem die bedingte Marktzulassung für Ocaliva® widerrufen wurde, vorübergehend ausgesetzt wurde. Somit bleibt die Marktzulassung von Ocaliva® vorerst gültig.
Eine konfirmatorische klinische Studie bei Patientinnen und Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) hat den klinischen Nutzen von Ocaliva (Obeticholsäure) nicht bestätigt.
- Das Nutzen-Risiko-Verhältnis ist daher nicht mehr positiv und es wurde empfohlen, die Genehmigung für das Inverkehrbringen in der EU zu widerrufen.
- Außerhalb von klinischen Studien sollten keine neuen Patientinnen und Patienten mit Obeticholsäure behandelt werden.
- Für Patientinnen und Patienten, die bereits mit Obeticholsäure behandelt werden, sollten alternative Behandlungsoptionen in Betracht gezogen werden.
Obeticholsäure wurde 2016 für die Behandlung von PBC in Kombination mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen zugelassen, die unzureichend auf UDCA ansprechen, sowie als Monotherapie, wenn UDCA nicht toleriert wird.
Das Arzneimittel durfte in Verkehr gebracht werden mit der Auflage, zusätzliche Daten zu Wirksamkeit und Sicherheit vorzulegen. In der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten COBALT-Studie war Obeticholsäure gegenüber Placebo nicht überlegen. Somit ist der klinische Nutzen nicht bestätigt und das Nutzen-Risiko-Verhältnis nicht mehr positiv.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat daher empfohlen, die bedingte Zulassung zu widerrufen. Sollte diese Empfehlung von der Europäischen Kommission bestätigt werden, wird das Arzneimittel in der EU nicht mehr zugelassen sein.
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