Emicizumab

Handelsname: Hemlibra^®

Anwendungsgebiet

Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten (alle Altersgruppen) mit

Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII(FVIII)-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern
schwerer Hämophilie A (hereditärer FVIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne FVIII-Hemmkörper

(Stand: März 2019)

Stellungnahmen der AkdÄ

Nutzenbewertungs- Verfahren (Beginn)	Anwendungsgebiet Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.	Fazit der AkdÄ Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.	Stellungnahme der AkdÄ (Stand)
Erstbewertung(01.04.2018)	Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörper	Fazit Aus Sicht der AkdÄ besteht für Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Gerinnungsfaktor-VIII(FVIII)-Hemmkörpern ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Vorläufige Daten der HAVEN-1-Studie zeigten eine signifikante Reduktion der behandlungsbedürftigen Blutungen durch die prophylaktische wöchentliche Gabe von Emicizumab bei Jugendlichen und Erwachsenen im Vergleich zur On-demand-Therapie mit Bypassing-Präparaten. Auch wurde dadurch eine signifikante Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und des Gesundheitszustandes erzielt. In der Studie HAVEN 2 bei Kindern < 12 Jahren hatten 87 % unter Emicizumab keine behandlungs-bedürftige Blutung und 34,8 % gar keine Blutung. Emicizumab erscheint damit als eine gut geeignete, subkutan zu verabreichende Alternative zur intravenösen Therapie mit FVIII-Konzentraten und FVIII-Bypassing-Präparaten, sodass die AkdÄ hier von einem Zusatznutzen ausgeht. Eine Quantifizierung des Zusatznutzens ist zum jetzigen Zeitpunkt insbesondere aufgrund der fehlenden Langzeitdaten zur Sicherheit und Immunogenität von Emicizumab nicht möglich. Daher empfiehlt die AkdÄ eine Befristung des Beschlusses auf zwei Jahre.	PDF(23.07.2018)
neues Anwendungs- gebiet (Hämophilie A, ohne Hemmkörper)(15.03.2019)	Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper	Fazit Aus Sicht der AkdÄ ist der Zusatznutzen von Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper aufgrund der vorliegenden Daten nicht belegt. Indirekte Hinweise sprechen für einen möglichen Zusatznutzen von Emicizumab (weniger Blutungen, einfachere Anwendung der subkutanen Injektion). Grundsätzlich hat Emicizumab aufgrund seiner pharmakodynamischen und pharmakokinetischen Eigenschaften das Potenzial, die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zu verbessern. Dies muss aber in einem aussagekräftigen direkten Vergleich zwischen Emicizumab und einer Dauerprophylaxe mit FVIII-Präparaten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A gezeigt werden.	PDF(08.07.2019)

Nutzenbewertungs-
Verfahren
(Beginn)

Anwendungsgebiet

Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.

Fazit der AkdÄ

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Stellungnahme der AkdÄ
(Stand)

Erstbewertung(01.04.2018)

Hämophilie A

mit Faktor-VIII-Hemmkörper

Fazit

Aus Sicht der AkdÄ besteht für Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Gerinnungsfaktor-VIII(FVIII)-Hemmkörpern ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Vorläufige Daten der HAVEN-1-Studie zeigten eine signifikante Reduktion der behandlungsbedürftigen Blutungen durch die prophylaktische wöchentliche Gabe von Emicizumab bei Jugendlichen und Erwachsenen im Vergleich zur On-demand-Therapie mit Bypassing-Präparaten. Auch wurde dadurch eine signifikante Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und des Gesundheitszustandes erzielt. In der Studie HAVEN 2 bei Kindern < 12 Jahren hatten 87 % unter Emicizumab keine behandlungs-bedürftige Blutung und 34,8 % gar keine Blutung. Emicizumab erscheint damit als eine gut geeignete, subkutan zu verabreichende Alternative zur intravenösen Therapie mit FVIII-Konzentraten und FVIII-Bypassing-Präparaten, sodass die AkdÄ hier von einem Zusatznutzen ausgeht. Eine Quantifizierung des Zusatznutzens ist zum jetzigen Zeitpunkt insbesondere aufgrund der fehlenden Langzeitdaten zur Sicherheit und Immunogenität von Emicizumab nicht möglich. Daher empfiehlt die AkdÄ eine Befristung des Beschlusses auf zwei Jahre.

PDF(23.07.2018)

neues Anwendungs-
gebiet (Hämophilie A, ohne Hemmkörper)(15.03.2019)

Hämophilie A

ohne Faktor-VIII-Hemmkörper

Fazit

Aus Sicht der AkdÄ ist der Zusatznutzen von Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper aufgrund der vorliegenden Daten nicht belegt.
Indirekte Hinweise sprechen für einen möglichen Zusatznutzen von Emicizumab (weniger Blutungen, einfachere Anwendung der subkutanen Injektion). Grundsätzlich hat Emicizumab aufgrund seiner pharmakodynamischen und pharmakokinetischen Eigenschaften das Potenzial, die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zu verbessern. Dies muss aber in einem aussagekräftigen direkten Vergleich zwischen Emicizumab und einer Dauerprophylaxe mit FVIII-Präparaten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A gezeigt werden.

PDF(08.07.2019)