Onasemnogen-Abeparvovec

Für Onasemnogen-Abeparvovec bei Kindern mit 5q13-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit biallelischer Deletion des SMN1-Gens und entweder einer klinischen Diagnose SMA Typ 1 oder bis zu drei Kopien des SMN2-Gens besteht aus Sicht der AkdÄ ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die AkdÄ empfiehlt den Beschluss auf zwei Jahre zu befristen.

Aufgrund des Orphan-Drug-Status von Onasemnogen-Abeparvovec gilt ein Zusatznutzen bereits a priori als belegt. Die tatsächliche Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens wird jedoch aufgrund der limitierten Daten von der AkdÄ nur als „Anhaltspunkt“ eingestuft.

Das Ausmaß des Zusatznutzens ist aufgrund der erheblichen Verzerrung der bisher vorliegenden Studiendaten und den geringen Patientenzahlen aktuell nur schwer abschätzbar und wird deshalb von der AkdÄ als nicht quantifizierbar eingestuft.

Die bisher vorliegenden Daten in Bezug auf Mortalität und Morbidität suggerieren zwar einen deutlichen Effekt von Onasemnogen-Abeparvovec, was auf einen beträchtlichen Zusatznutzen hindeuten würde. Allerdings muss die Nachhaltigkeit dieser Effekte nachgewiesen werden.

Bei dem langfristigen Zusatznutzen sollte auch untersucht werden, ob der Preis der Präparate allen Patienten mit der entsprechenden Indikation Zugang zur bestmöglichen Therapie erlaubt.

Für Onasemnogen-Abeparvovec besteht bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Vergleich zu Nusinersen aus Sicht der AkdÄ kein Zusatznutzen.

Insgesamt muss konstatiert werden, dass sich sowohl mit Onasemnogen-Abeparvovec wie auch mit Nusinersen als krankheitsspezifischer Therapie die 5q-assoziierte SMA mit hoher Effektivität behandeln lässt. Leider fehlen valide Daten zum Vergleich der beiden Wirkstoffe, die geeignet sind, einen Zusatznutzen von Onasemnogen-Abeparvovec gegenüber Nusinersen zu belegen.

Der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte indirekte Vergleich zwischen Onasemnogen-Abeparvovec mit Nusinersen ist nicht für die Bewertung eines Zusatznutzens geeignet, da die methodischen Mängel erheblich sind. Schon der frühere Therapiebeginn und die etwas geringere Krankheitslast bei den mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelten Patienten erlaubt keine wissenschaftlich valide Aussage zur frühen Nutzenbewertung. Außerdem sind die Ein- und Ausschlusskriterien der unterschiedlichen Therapiearme aus den verwendeten Studien für die Analyse des Zusatznutzens unterschiedlich und verbieten damit einen wissenschaftlich fundierten Vergleich zur Festlegung des Zusatznutzens.