Handelsname: Ultomiris®
- Anwendungsgebiet
(Stand: Mai 2023)
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), bei erwachsenen und pädiatrischen (≥ 10 kg KG) Patienten
- mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
- die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden.
- Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), bei erwachsenen und pädiatrischen (≥ 10 kg KG) Patienten, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.
- Generalisierte Myasthenia gravis (gMG), als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung bei erwachsenen Azetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiven Patienten.
- Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD), bei erwachsenen Patienten, die positiv für Anti-Aquaporin-4(AQP4)-Antikörper sind.
- Neues Anwendungsgebiet: atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), erwachsene + pädiatrische Patienten
Stellungnahme der AkdÄ (23.11.2020)
Fazit der AkdÄ*
Für Ravulizumab bei der Behandlung von Patienten ≥ 10 kg KG mit aHUS, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mind. drei Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
Insgesamt ist dem IQWiG zuzustimmen, dass die angewandte Methodologie ungenügend ist. Eine Äquivalenz bezüglich des Nutzens und der Sicherheit zwischen Ravulizumab und Eculizumab ist nicht belegt bzw. kann aufgrund dieser Daten gar nicht belegt werden. Dazu hätten RCTs durchgeführt werden müssen.
*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.G-BA: Unterlagen zur Nutzenbewertung (Beginn des Verfahrens: 01.08.2020)
- Neues Anwendungsgebiet: paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), pädiatrische Patienten
Stellungnahme der AkdÄ (24.01.2022)
Fazit der AkdÄ*
Die AkdÄ sieht für Ravulizumab in dem Anwendungsgebiet paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) für pädiatrische Patienten (≥ 10 kg Körpergewicht)
- mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität (Fragestellung 1)
- die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen sechs Monate mit Eculizumab behandelt wurden (Fragestellung 2)
jeweils gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) Eculizumab einen Zusatznutzen als nicht belegt an.
Insgesamt ist dem IQWiG zuzustimmen, dass ein Zusatznutzen für Ravulizumab in keiner der beiden Fragestellungen gegenüber der ZVT Eculizumab belegt ist. Auch eine Äquivalenz bezüglich des Nutzens und der Sicherheit zwischen Ravulizumab und Eculizumab ist nicht belegt bzw. kann aufgrund der vorgelegten Daten nicht belegt werden.
*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.G-BA: Unterlagen zur Nutzenbewertung (Beginn des Verfahrens: 01.10.2021)
- Neues Anwendungsgebiet: Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), Anti-Aquaporin-4-IgG-seropositiv, Erwachsene
Stellungnahme der AkdÄ (06.10.2023)
Fazit der AkdÄ*
Die AkdÄ sieht für Ravulizumab in der Indikation „Behandlung von Erwachsenen mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD), die positiv für Anti-AQP4-Antikörper sind“, einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.G-BA: Unterlagen zur Nutzenbewertung (Beginn des Verfahrens: 15.06.2023)