Vosoritid

Die AkdÄ schließt sich der Einschätzung des IQWiG an, dass bei Patientinnen und Patienten ab zwei Jahren mit Achondroplasie, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind, ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Vosoritid besteht.
Vosoritid führte in den Zulassungsstudien zu einer höheren Wachstumsgeschwindigkeit von durchschnittlich 1,5 cm/Jahr im Vergleich zur Kontrollgruppe. Bei einer Behandlungsdauer von zehn Jahren wäre – unter der Annahme eines anhaltenden Effekts – eine klinisch relevante Zunahme der Endgröße von durchschnittlich 15 cm zu erwarten. Aktuell ist aus Sicht der AkdÄ jedoch nicht ausreichend belegt, dass der Effekt von Vosoritid auf die Wachstumsgeschwindigkeit in ähnlicher Stärke bis zum Schluss der Epiphysenfugen anhält. Auf Basis der vorliegenden Studien lässt sich zudem eine Verschlechterung der Disproportionalität durch Vosoritid nicht ausschließen.

*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.