22.02.2021 – Stellungnahme der AkdÄ zu Cannabidiol (Neubewertung nach Fristablauf: Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombi mit Clobazam) (Epidyolex®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V
Ausgehend von der gesetzlichen Vorgabe (§ 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V) gilt der Zusatznutzen eines Orphan Drug bereits durch die Zulassung als belegt.
Für Cannabidiol in der adjuvanten Behandlung von Patienten ab zwei Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), in Kombination mit Clobazam, besteht aus Sicht der AkdÄ ein Beleg für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die AkdÄ empfiehlt eine Befristung des Beschlusses auf sechs Monate und die Einreichung weiterer Sicherheitsdaten.
Es bestehen mehrere Probleme methodischer Natur bei den eingereichten Daten. Es sind nur Teilpopulationen für die Bewertung relevant, für die nicht alle notwendigen Daten in geeigneter Form vorliegen. Für den Endpunkt „Lebensqualität“ waren die Daten nicht auswertbar. Für die spezifischen unerwünschten Ereignisse (UE) wurden nur Daten ab einer Inzidenz von 10 % gemeldet. Die Behandlungsdauer und die Nachbeobachtungsdauer waren zu kurz für eine abschließende Bewertung einer antiepileptischen Therapie bei einem Syndrom, bei welchem Therapierefraktärität im Verlauf bekannt ist.
Die vorhandenen Daten zeigen eine statistisch signifikante Reduktion der epileptischen Anfälle und eine Verbesserung des fremdeingeschätzten globalen Eindrucks der Veränderung (CGIC) im Vergleich zu Placebo.
Eine Abwägung des Nutzens bei der relativ kurzen Behandlungs- und Beobachtungsdauer im Vergleich zum potenziell höheren Schaden durch häufigere Nebenwirkungen fällt angesichts der Datenlage schwer.
Die AkdÄ empfiehlt neben einer Befristung eine Neubewertung nach Einreichung der Sicherheitsdaten mit den vollständigen Inzidenzen für die spezifischen UE ab einer Inzidenz der jeweiligen UE ab 1 % in dem jeweiligen Therapiearm.
Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.
