News 2021-16

Stellungnahme der AkdÄ zu Acalabrutinib (chronische lymphatische Leukämie; Monotherapie, Erstlinie) (Calquence®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

Fragestellung 1: Aus Sicht der AkdÄ besteht für Acalabrutinib bei erwachsenen Patienten mit nicht vorbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie der B-Lymphozyten (B-CLL), die keine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für die eine Therapie mit Fludarabin + Cyclophosphamid + Rituximab (FCR) infrage kommt, kein Zusatznutzen.

Fragestellung 2: Für erwachsene Patienten mit nicht vorbehandelter B-CLL, die keine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für die eine Therapie mit FCR nicht infrage kommt, sieht die AkdÄ für Acalabrutinib einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen und schlägt eine Befristung auf zwei Jahre vor.

Fragestellung 3: Aus Sicht der AkdÄ besteht für Acalabrutinib bei erwachsenen Patienten mit nicht vorbehandelter B-CLL mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation, oder für die eine Chemo-/Immuntherapie aus anderen Gründen nicht angezeigt ist, kein Zusatznutzen.

Für Fragestellungen 1 und 3 wurden keine Daten vom pharmazeutischen Unternehmer eingereicht, somit ist ein Zusatznutzen nicht belegt.

Für Fragestellung 2 wurden Daten aus einer Subpopulation der zulassungsrelevanten Studie ELEVATE-TN eingereicht; es fehlten jedoch aussagekräftige Daten zur Bewertung des Endpunkts Morbidität. Die Operationalisierung des Endpunktes Sicherheit ist nicht angemessen, sodass ein Vorteil von Acalabrutinib hinsichtlich dieses Endpunktes nicht zuverlässig nachweisbar ist. Beim Gesamtüberleben bestand zum Zeitpunkt des letzten Datenschnitts kein Vorteil für Acalabrutinib. Es bleibt lediglich der Vorteil bezüglich des progressionsfreien Überlebens (PFS), welches aber als nicht patientenrelevanter Endpunkt vom IQWiG nicht berücksichtigt wurde. Das erhebliche Ausmaß des PFS-Unterschiedes spricht jedoch aus Sicht der AkdÄ dafür, dass sich nach längerer Nachbeobachtung auch eine Verbesserung des Gesamtüberlebens und der Morbidität für Acalabrutinib ergeben könnte.

Insgesamt sind die Ergebnisse allerdings mit großer Unsicherheit behaftet. Somit ist es nicht möglich, einen eventuell vorhandenen Zusatznutzen zu quantifizieren. Wegen der methodischen Probleme der eingeschlossenen Studie kann allenfalls ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen zuerkannt werden. Somit schließt sich die AkdÄ der Bewertung des IQWiG an und sieht für Acalabrutinib für Fragestellung 2 einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Informationen zu Acalabrutinib (Calquence^®):

• AkdÄ-Stellungnahme
• G-BA: Unterlagen(u. a. frühe Nutzenbewertung, Dossier des Herstellers)
• Übersicht zum Wirkstoff(Anwendungsgebiet, Stellungnahmen der AkdÄ)