28.09.2021 – Stellungnahme der AkdÄ zu Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50-Mio-€-Umsatzgrenze: 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie) (Zolgensma®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V
Für Onasemnogen-Abeparvovec besteht bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Vergleich zu Nusinersen aus Sicht der AkdÄ kein Zusatznutzen.
Insgesamt muss konstatiert werden, dass sich sowohl mit Onasemnogen-Abeparvovec wie auch mit Nusinersen als krankheitsspezifischer Therapie die 5q-assoziierte SMA mit hoher Effektivität behandeln lässt. Leider fehlen valide Daten zum Vergleich der beiden Wirkstoffe, die geeignet sind, einen Zusatznutzen von Onasemnogen-Abeparvovec gegenüber Nusinersen zu belegen.
Der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte indirekte Vergleich zwischen Onasemnogen-Abeparvovec mit Nusinersen ist nicht für die Bewertung eines Zusatznutzens geeignet, da die methodischen Mängel erheblich sind. Schon der frühere Therapiebeginn und die etwas geringere Krankheitslast bei den mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelten Patienten erlaubt keine wissenschaftlich valide Aussage zur frühen Nutzenbewertung. Außerdem sind die Ein- und Ausschlusskriterien der unterschiedlichen Therapiearme aus den verwendeten Studien für die Analyse des Zusatznutzens unterschiedlich und verbieten damit einen wissenschaftlich fundierten Vergleich zur Festlegung des Zusatznutzens.
Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.
